4月17日，FDA批准了UltragenyxPharmaceuticalInc的Crysvita(burosumab)，作为第一个用于治疗成人和一岁以上儿童X-连锁低磷酸盐血症（以下简称XLH，一种罕见的遗传性佝偻病）的药物。
XLH会引起血磷含量降低，影响儿童和青少年骨骼的增长和发育，造成患者骨盐沉积，在美国影响了约名儿童和名成人的严重疾病，许多患有XLH的儿童患者都会有弓腰和弯腿，身材矮小，骨骼疼痛和严重的牙齿疼痛等症状。一些XLH成年患者还会伴有一些持续不适或并发症，如关节疼，流动受损，牙齿脓肿和听力障碍。XLH不同于普通的佝偻病，补充维生素D疗法是无效。因此，这个首个获批用于治疗XLH的药物是该治疗领域的重要突破。
Crysvita的安全性和有效性已经通过四组临床试验研究认证。在与安慰剂比对的实验中，接受每月1次Crysvita治疗的成年患者有94%血磷含量恢复到了正常水平，而接受安慰剂疗法的成年患者只有8%血磷含量恢复了正常水平。儿童患者每两周接受一次Crysvita治疗，有94%-%的儿童患者血磷含量恢复了正常水平。所有接受Crysvita治疗的儿童和成人，经过X射线检查血磷含量均有所上升，与同类患者自然历史状况下的血磷含量结果比对也证明Crysvita的有效性。
成年患者接受Crysvita治疗的主要副作用是背痛，头疼，不宁腿综合征，维生素D含量下降，头晕和便秘。儿童患者接受Crysvita的主要副作用是头疼，注射部位反应，呕吐，维生素D含量下降和发热。
Crysvita作为可以治疗罕见儿童病的药物，获得了“突破性疗法”、“孤儿药”和“罕见儿童疾病优先审查兑票”三项资格，该药审评上市速度获得了巨大提升，其中“罕见儿童疾病优先审查兑票”可以在后续其他产品的上市申请中兑现来获取产品的优先审批权力，是近几年FDA为鼓励罕见儿童疾病药物研发而发布的新政策，该凭证也是该项新政策于年11月17日实施后授予的第14张凭证。
延伸阅读：
“罕见儿童疾病优先审查兑票”是美国联邦食品药品化妆品法案中章节下规定的一种特殊审评机制，专门为鼓励儿童罕见病药物的研发而设立，可以在厂家后续其他产品的上市申请中兑现来获取产品的优先审批权力，可谓是目前力度最大的扶持政策，但获取条件苛刻，只有在药品满足特定条件的情况下才可以被授予该兑票。
年9月30日，年的推进希望方案对美国联邦食品药品化妆品法案中章节进行了修改，修改后“罕见儿童疾病”需要满足以下条件：
A、严重疾病或者危机了0-18岁患者的生命，包括新生儿，婴儿，儿童和青少年。
B、罕见疾病或者符合章节中描述的情形。
该兑票申请可以在提交罕见儿童病药物NDA/BLA申请时一并提交，获取后使用还需再交付一定的费用，使用费用连年上涨，年的兑票费用已达到了.6万美元。
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