X-连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的遗传性低磷性佝偻病，具有较高的致残和致畸率，已列入年5月国家发布的「第一批罕见病目录」。由于XLH知晓率低，且缺乏有效的治疗药物，严重影响患者个人和家庭生活质量，因而迫切需要新的治疗方式来帮助患者缓解生存困局。
年1月5日，全球首个针对FGF-23的靶向治疗药物布罗索尤单抗，获国家药品监督管理局（NMPA）批准[1]，用于治疗成人和1岁及以上儿童的XLH[2]。3月23日，NMPA再次批准扩展适应症，用于成人肿瘤性骨软化症（TIO），同时它也是国内目前唯一被批准治疗XLH潜在病因和TIO的突破性疗法[3]。
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内容审核：陈静、梁思
题图来源：站酷海洛
参考来源：
[1].